私は、脊髄小脳変性症の患者です。専門的ではありませんが、今出ている情報をまとめました。脊髄小脳変性症の治療については、私が調べている限りはまとめているサイトがありませんでした。私の弱小ブログでも見てくれる方が少しでもいてくださると思いますので。
脊髄小脳変性症は今の医学では治せない病気ですが、開発は進んでいます。こんな希少な病気なのにも関わらず、開発に関わってくれる方々には、感謝の言葉では言い表せないくらい感謝です。本当にありがとうございます。
自分に間に合って欲しいのは山々ですが、愛する息子のためにも、脊髄小脳変性症は将来治る病気になると思っています。
患者や家族の皆さん、私と一緒に頑張りましょう！！
薬が私たちの手元に届くまでの流れを知りたい方は、こちらのサイトがわかりやすいと思いました。
治験とは？新しい薬ができるまでの流れをわかりやすく説明してみた！ | 治験モール
手元に届くのが早い順に予想しています。
①ロバチレリン治療薬、承認申請中
去年の12月の記事です。承認はうまく行けば、後半年から一年くらいかと思います。承認中とは嬉しいです。どのくらいを指すかはわからないのですが、重症な人に効いたとのことです。
脊髄小脳変性症治療薬「ロバチレリン（KPS-0373）」の 国内製造販売承認申請のお知らせ | ニュースリリース | キッセイ薬品工業株式会社
②ステムカイマル（再生医療）、治験終了
台湾でステミネント社が開発してアメリカでも治験が進んでいるみたいです。日本ではリプロセル社 が主導しています。静脈点滴投与になります。来年の申請承認を目指しているとのことです。
③ L-アルギニン治療薬、治験中
すでに他の病気の治療薬としてあるらしいです。脊髄小脳変性症だけではなく、ポリグルタミン病に対しての治療薬とのことです。L-アルギニン自体はサプリメントとして流通していますが、用法用量が違うそうですので、自分判断で飲まないでくださいと書いてありますが、そうは言われても飲んでしまいました。まあ、結果的に効かなかったんですが…今度詳しく書きますね。2020年に治験を行ったそうですが、それ以降の詳細が分かりません。
神経難病ポリグルタミン病の新しい治療薬候補を発見―L-アルギニンのタンパク質構造安定化作用による凝集抑制効果― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
④ D-システイン治療薬候補
今回改めて、脊髄小脳変性症の最新治療を調べていて見つかった情報です。まだまだ治療薬候補ですが、今後に期待しましょう。
遺伝性の神経難病「脊髄小脳失調症」に対する新たな治療薬候補の発見 | 熊本大学
脊髄小脳変性症は治らない病気であるため、治療を調べている人は少ないみたいです。私も諦めが先行してたので、調べていませんでした。
でも、①と③は主人が教えてくれました。
それに、主治医の先生からこんな情報が聞けるかというと…難しいです。神経内科の先生も診てる病気はたくさんあると思うので。①は承認中なので、知ってる先生もいると思いますし、承認されたら教えてくれるように言っておいた方がいいかも。
